RNA-Interferenz

Die RNA-Interferenz als Grundlage zukünftiger therapeutischer Strategien

Roche betreibt mit seinen Investitionen in die RNA-Interferenz-Technologie (RNA-i-Technologie) Zukunftssicherung. Denn nachdem diese Technologie schon durch einen Nobelpreis Aufmerksameit auf sich zog, steht für Wissenschaftler fest, dass sich damit auch Gene gezielt an- und ausschalten lassen, deren Proteine in unserem Körper im Zusammenhang mit chronischen Krankheiten diskutiert werden. Nach den Worten von PD Dr. Roland Kreutzer, Geschäftsführer der Roche Kulmbach GmbH in Kulmbach ist zu erwarten, dass sich mit der RNA-i-Technologie hergestellte Produkte in der Medizin zukünftig als Medikamente zur zielgerichteten, personalisierten Therapie von Krankheiten einsetzen lassen werden.

Produkte, die mit der RNA-i-Technologie hergestellt werden, haben eine hohe Präzision und damit auch eine hohe Affinität zu ihren Bindungsstellen an der m-RNA der Empfängerzelle.Als aktive Agenten entstehen mit Hilfe dieser Technologie si-RNA-Sequenzen. Das sind kurze RNA-Doppelstränge mit einer Länge von bis zu 20 Basenpaaren, die therapeutisch eingesetzt werden können. Einmal am Wirkort, im Zytoplasma einer Zelle angelangt, arbeiten sie mit hoher Präzision und lassen einen hohen therapeutischer Nutzen erkennen. Damit gilt diese Technologie als Durchbruchtechnologie. Die Zahl der Publikationen auf diese Gebiet steigt exponentiell. Zur Zeit sind es jährlich mehr als 5000. Nicht nur Roche engagiert sich auf diesem Gebiet, auch andere forschende Pharma-Unternehmen betreiben Zukunftssicherung.

Mit der RNA-i-Technologie hergestellte si-RNA-Sequenzen überzeugen nicht nur wegen ihrer Präzision. Sie haben weitere Vorteile. Denn während mit den zur Zeit in der Medizin eingesetzten innovativen therapeutischen Ansätzen der Small Molecules und der Antikörper nur einige krankheitsauslösende Proteine blockiert werden, sorgen si-RNA-Sequenzen dafür, dass bestimmte Proteine in der Zelle erst gar nicht entstehen. Eine genial einfache Idee, wie es scheint: Man blockiert nicht den körpereigenen, krankheitsauslösenden Wirkstoff, sondern läßt ihn erst gar nicht entstehen. Auf diese Weise lassen sich gezielt fast alle biologischen Pathways an- und ausschalten.

Doch wie so oft im Leben, beginnen mit der Realisation der Idee die eigentlichen Probleme. Denn wenn die gut wirksame si-RNA erst einmal hergestellt ist, muß sie zum Ort der Wirkung gelangen, über unseren Blutkreislauf also direkt in die Zelle im Zielorgan. Die Entwicklung von geeigneten Trägersubstanzen, die die si-RNA-Sequenzen zur Zielzelle transportieren, sich dort lösen ohne unkontrollierte Nebenwirkungen zu verursachen, wird noch einige Jahre in Anspruch nehmen. Die Wissenschaftler vom Center of Excellence for RNA Therapeutics aus Kulbach sind davon überzeugt, den richtigen Weg eingeschlagen zu haben und mit Hilfe der RNA-Interferenz-Technologie alsbald Lösungen für personalisierte Therapieformen zur medikamentösen Behandlung von Krankheiten vorstellen zu können. (MEDIZIN ASPEKTE, Dr. Joachim Wolff 07/2009)

Quelle
Fortschritte in der Krebstherapie: Wo stehen wir?
Vortrag in Köln
Veranstalter Roche Pharma AG
Referent
PD Dr. Roland Kreutzer
Die RNA-Inrerferenz als Grundlage zukünftiger therapeutischer Strategien
Roche Kulmbach GmbH
Center of Excellence for RNA Therapeutics